[AI 전환③] 임상시험 AI 전환, 실패를 늦게 확인하던 개발 관행 흔들어

[KtN 최기형기자]임상 1상에 들어간 신약 후보물질 가운데 시장에 도달하는 비율은 약 13%에 머문다. 바이오·제약 R&D 지출의 약 70%는 임상 개발 단계에 집중된다. 성공한 신규 분자 하나를 내놓는 데 드는 비용은 2016년 약 25억 달러에서 현재 약 40억 달러 수준으로 높아졌다. 맥킨지앤드컴퍼니의 2026년 6월 바이오·제약 R&D 분석은 임상시험을 AI 전환의 가장 큰 비용 구간으로 놓는다. 연구실에서 후보물질을 더 빨리 찾는 기술보다, 임상에서 실패를 늦게 확인하는 구조를 얼마나 앞당겨 고치느냐가 산업 생산성의 핵심 변수로 떠올랐다.

신약개발에서 임상시험은 과학, 자본, 규제가 한꺼번에 만나는 구간이다. 환자군 선정, 대조군 성과 예측, 등록 속도, 중도 탈락률, 임상기관 운영, 평가변수 설정 가운데 하나만 어긋나도 일정은 길어진다. 일정이 길어지면 연구개발비는 누적되고, 경쟁 약물의 시장 진입이나 표준치료 변화까지 겹치면서 개발 전략 전체가 흔들릴 수 있다.

임상 실패는 단일 원인으로 설명되기 어렵다. 표적은 타당해 보였지만 실제 환자군이 너무 넓게 잡힐 수 있고, 초기 약효 신호는 있었지만 대조군 성과가 예상과 다르게 나올 수 있다. 특정 하위 환자군에서는 반응이 있었지만 전체 모집단에서는 통계적 유의성이 약해질 수도 있다. 임상기관별 등록 속도 차이, 환자 이탈, 평가변수 설정의 미세한 차이도 후반부 비용을 키운다.

기존 임상 운영은 정해진 시점의 점검과 사후 분석에 많이 의존했다. 프로토콜을 설계하고, 기관을 열고, 환자를 등록한 뒤, 일정 기간이 지나야 가정의 오류가 선명하게 드러나는 경우가 적지 않았다. 실패 신호가 늦게 확인될수록 선택지는 줄어든다. 환자군을 다시 좁히거나, 평가변수를 조정하거나, 임상기관 전략을 바꾸는 일은 모두 규제 검토와 비용 부담을 동반한다.

맥킨지가 제시한 AI 기반 임상 루프는 설계와 실행을 분리하지 않는다. 예측모델은 환자 선별과 임상 설계를 검토하고, 임상 데이터와 실제 진료 데이터를 함께 반영한 분석은 프로토콜의 가정을 계속 점검한다. 에이전트 AI는 운영 데이터를 살피며 등록 속도, 탈락률, 대조군 가정, 기관별 성과를 구조화된 분석으로 제시한다. 임상시험이 시작된 뒤에야 실패를 확인하는 방식에서, 시험이 진행되는 동안 가정의 균열을 더 빨리 포착하는 방식으로 무게가 옮겨간다.

환자군 선정은 임상 AI 전환의 출발점이다. 같은 질환명 아래에도 치료 반응은 크게 갈린다. 유전적 특성, 질병 진행 단계, 동반 질환, 이전 치료 이력, 생활환경, 실제 진료 패턴이 치료 효과와 부작용에 영향을 준다. AI는 전자의무기록, 유전체, 영상, 임상시험 데이터, 실제 진료 데이터를 함께 분석해 반응 가능성이 높은 하위 집단을 좁힌다. 환자군을 넓게 잡아 약효 신호가 흐려지는 위험을 낮추는 방향이다.

대조군 예측도 임상 설계의 핵심 판단으로 들어온다. 치료군의 성과만큼 중요한 것은 대조군이 실제로 어떤 경로를 밟을지다. 대조군의 질병 진행 속도, 표준치료 반응, 중도 탈락률을 잘못 잡으면 약효 차이는 예상보다 작게 나타날 수 있다. 확률모델은 여러 환자군과 대조군 가정을 동시에 검토하게 한다. 순차적으로 설계안을 바꾸는 방식보다 더 많은 가능성을 앞에서 비교할 수 있다.

프로토콜 설계에서는 생성형 AI의 역할도 커진다. 문헌과 기존 임상 결과를 정리하고, 대체 등록 기준, 환자군 농축 전략, 평가변수 조합을 제안하는 방식이다. 다만 생성형 AI가 만든 설계안은 곧바로 임상 결정이 되지 않는다. 통계적 검정력, 기간, 비용, 규제 수용 가능성, 윤리 기준을 함께 검토해야 한다. AI는 선택지를 넓히고 비교표를 빠르게 만들지만, 임상 판단의 책임은 연구자와 개발 조직, 규제 체계 안에 남는다.

에이전트 AI는 임상 운영의 흐름을 바꾸는 기술로 부상하고 있다. 임상 등록 속도와 중도 탈락률을 지속적으로 점검하고, 예정된 정기 회의 전에 위험 신호를 찾아낸다. 환자 모집이 특정 지역에서 늦어지거나, 특정 기관에서 이탈률이 높아지거나, 대조군 가정이 흔들리는 조짐이 나타나면 운영팀이 조기에 개입할 수 있다. 맥킨지는 이런 시스템을 기존의 위험 기반 모니터링, 임상 시뮬레이션, 근거 종합을 연속 학습 구조로 확장하는 방식으로 설명한다.

프로토콜 변경 가능성을 검토하는 과정에서도 AI의 역할은 뚜렷하다. 등록 기준을 좁히거나 넓히는 선택, 특정 바이오마커 환자군을 강화하는 전략, 평가변수를 조정하는 방안은 모두 임상 성공률과 비용에 직접적인 영향을 준다. 에이전트 시스템은 여러 대안을 시뮬레이션하고, 통계적 검정력과 일정, 비용에 미칠 영향을 비교한다. 사람이 압박 속에서 수작업으로 선택지를 만드는 방식보다, 의사결정 회의에 올라오는 분석의 폭과 속도가 달라진다.

임상기관과 국가 전략도 같은 회로 안에 들어간다. 환자 모집 속도, 기관별 성과, 지역별 운영 지표가 계속 쌓이면 사이트 활성화, 재배치, 비활성화 판단이 더 빨라진다. 임상시험은 어느 병원에서 얼마나 빨리 환자를 모으는지, 어떤 지역에서 데이터 품질이 안정적인지에 따라 전체 일정이 달라진다. AI 기반 운영 분석은 임상기관 관리의 판단을 정기 보고 중심에서 실시간 위험 관리 중심으로 옮긴다.

규제 제출 준비는 임상 후반의 또 다른 병목이다. 무작위 대조시험 결과, 실제 진료 데이터, 문헌 근거, 안전성 분석, 통계 자료가 제출 직전 한꺼번에 정리되면 막판 업무 부담이 커진다. 에이전트 AI는 개발 과정에서 근거 패키지를 계속 갱신하고, 제출 자료의 공백과 위험 표현을 미리 찾는 데 쓰일 수 있다. 과거 규제기관 피드백과 기준을 바탕으로 가상 검토를 수행하면, 제출 전 보완이 필요한 대목을 더 일찍 파악할 수 있다.

임상 AI 전환에서 가장 민감한 대목은 자율성의 범위다. 승인된 프로토콜을 AI가 임의로 바꾸거나, 규제 판단을 대신하는 구조는 아니다. 맥킨지도 에이전트 시스템을 감독받는 의사결정 지원층으로 규정한다. 임상시험의 중대한 판단에 AI가 관여하거나 시험 안에 AI가 내장될 경우 품질, 검증, 감사 가능성, 감독 기준을 충족해야 한다. 임상 현장의 판단은 연구자, 임상의, 통계 전문가, 규제 담당자의 책임 아래 남는다.

디지털 트윈은 임상시험의 다음 실험장으로 거론된다. 환자와 임상시험을 가상으로 모델링해 추가적인 인실리코 근거를 만드는 방식이다. 현재는 파일럿과 탐색적 활용 단계에 머무는 영역이지만, 환자군 반응과 대조군 경로를 더 정교하게 예측할 수 있다면 임상 비용과 기간을 줄이는 수단이 될 수 있다. 실제 환자 데이터를 대체하는 만능 도구가 아니라, 임상 설계의 가정을 검증하고 선택지를 좁히는 보조 근거로 쓰이는 흐름이다.

글로벌 바이오 자본시장은 임상 생산성 개선을 더 강하게 요구하고 있다. 개발 기간이 길고 실패 확률이 높은 산업에서 금리 부담과 투자심리 위축은 파이프라인 평가를 더 엄격하게 만든다. 임상 후반 실패는 기업 가치와 자금 조달 능력에 직접적인 충격을 준다. 후기 개발에 집중되는 비용 구조를 감안하면, 임상 초중반에 실패 위험을 줄이는 능력은 기술 경쟁력인 동시에 재무 전략이 된다.

대형 제약사에도 임상 AI의 의미는 작지 않다. 특허 만료와 매출 공백에 대응하려면 같은 예산으로 더 많은 후보를 전진시키거나, 성공 가능성이 높은 자산에 자본을 더 빨리 집중해야 한다. AI 기반 임상 운영은 단순한 비용 절감 수단이 아니라 포트폴리오 선택의 속도를 바꾸는 장치다. 어떤 후보를 계속 밀고 갈지, 어떤 환자군으로 전략을 바꿀지, 어떤 임상 설계를 보완할지에 대한 판단이 빨라질수록 자본 배분의 손실도 줄어든다.

한국 바이오 산업에서도 임상시험은 취약성과 기회가 함께 놓인 영역이다. 병원 데이터, 임상시험 수행 역량, 디지털 헬스 인프라, 제약·바이오벤처의 파이프라인이 각각 존재하지만, 데이터와 판단이 연결되지 않으면 AI 효과는 제한된다. 병원 현장의 실제 진료 데이터가 환자군 정의와 임상 설계로 이어지고, 임상 운영 데이터가 다음 시험의 기관 전략과 모집 전략으로 돌아가야 한다. AI 모델을 도입하는 것만으로는 임상 경쟁력이 생기지 않는다.

국가 단위의 AI 바이오 투자도 임상 데이터 구조를 비껴갈 수 없다. AI 반도체, 클라우드, 데이터센터, 바이오헬스 R&D가 병렬로 추진돼도 임상시험의 환자 데이터와 운영 데이터가 표준화되지 않으면 산업적 축적은 느려진다. 제약사, 병원, 임상시험수탁기관, AI기업, 규제기관 사이에서 데이터 품질과 활용 기준이 맞물려야 한다. 임상 AI 전환은 기술 투자와 규제 설계, 병원 참여 구조가 동시에 움직이는 영역이다.

임상시험의 AI 전환은 개발 실패를 없애는 약속이 아니다. 신약개발에는 여전히 생물학적 불확실성, 예측 불가능한 안전성 문제, 규제 판단, 시장 변화가 남는다. 다만 실패를 더 늦게 확인하는 구조와 더 일찍 좁히는 구조 사이에는 큰 비용 차이가 있다. AI가 임상시험에서 맡는 역할은 정답을 대신 고르는 일이 아니라, 잘못된 가정을 더 빨리 드러내고 선택 가능한 대안을 더 촘촘하게 만드는 일에 가깝다.

신약개발 40억 달러 시대의 임상 경쟁은 실험실 밖에서 갈린다. 환자군을 정하는 방식, 대조군을 예측하는 방식, 임상기관을 운영하는 방식, 규제 제출을 준비하는 방식이 모두 데이터와 연결될 때 개발 비용의 구조가 바뀐다. 임상시험은 AI 전환의 후반부 적용 대상이 아니라, 바이오 R&D 생산성을 좌우하는 중심 구간으로 올라섰다. 실패를 늦게 확인하던 개발 관행을 얼마나 빨리 학습 구조로 바꾸느냐가 다음 바이오 경쟁의 속도를 결정하게 된다.