[KtN 김 규운기자]단 한 번의 투여로 심혈관질환 위험을 근본적으로 낮출 수 있는 시대가 눈앞에 도달하고 있다. 기존 약물을 매일 복용하거나 주기적으로 주사해야 했던 치료 방식에서 벗어나 유전자 편집으로 원인을 수정하는 접근이 실험에서 실제로 혈액 지질 수치를 절반 가까이 낮추는 결과를 보여주었기 때문이다. 미국심장학회가 주최한 2025 과학 심포지엄에서 공개된 CTX310 임상 1상 성과는 심혈관 의학의 패러다임을 바꿀 출발점으로 평가되고 있다.

CTX310은 CRISPR Therapeutics가 개발 중인 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료제로 간세포 안에 존재하는 ANGPTL3 유전자를 비활성화한다. 콜레스테롤과 중성지방 대사를 억제하는 ANGPTL3 기능이 멈추면 간은 혈중 지질을 더욱 효율적으로 제거할 수 있게 되고 LDL 콜레스테롤과 중성지방 수치가 동시에 감소한다. 간은 혈액 내 지방 성분 처리의 핵심 기관이기 때문에 단일 유전자 조절만으로 지질 균형을 빠르게 변화시키는 결과가 나타날 수 있다.

임상은 치료 난이도가 높은 지질 이상 환자 15명을 대상으로 진행됐다. 시험 참여자들은 기존 치료를 받고 있었음에도 콜레스테롤 수치가 충분히 낮아지지 않거나 약물 부작용으로 치료 유지가 어려운 상황이었다. 이 환자들에게 한 차례 정맥 투여가 이뤄졌고 투여량은 효과와 안전성을 비교하기 위해 단계적으로 조정되었다. 결과 확인 시점은 투여 후 최초 60일이다.