[KtN 김 규운기자]유전자 편집 기술은 이제 실험실에 머무르지 않고 인체 안으로 들어왔다는 평가를 받는다. 그 변화의 중심에 생체 내 유전자 편집 치료제 CTX310이 있다. CTX310은 한 번의 정맥주사만으로 간세포 안의 유전자를 직접 수정한다. 콜레스테롤과 중성지방을 높이는 ANGPTL3 유전자 기능을 간세포에서 영구적으로 차단하는 방식이다. 이를 위해 정교한 전달 시스템과 절차가 필요하다. 체외에서 세포를 꺼내 편집한 뒤 다시 주입하는 기존 방식과 달리, 체내에서 바로 편집을 진행하는 방식이기 때문에 전달 기술은 치료 성공을 좌우하는 핵심 요소가 된다.

생체 내 유전자 편집 기술이 진정한 임상 혁신으로 평가받는 이유는 편집된 세포의 종류 때문이다. 간세포는 인간 생명 유지에 필수적인 대사 기관을 구성하며 스스로 끊임없이 재생된다. 단 한 번 유전자를 편집해도 편집된 정보가 새로운 간세포로 이어질 수 있다. 따라서 장기적 치료 효과를 기대할 수 있다.

과학자들은 CRISPR-Cas9 편집 시스템이 인체에 직접 투여될 때 손실 없이 표적 조직에 도달하도록 다양한 전달 방식을 개발했다. CTX310에서 적용된 방식은 바로 지질 나노입자 전달 기술이다. 지질 나노입자(Lipid Nanoparticle, LNP)는 지름 수십 나노미터 크기의 지방 기반 미세 입자로 인간 세포막과 유사한 구조를 가지고 있다. 이 구조는 세포 안으로 자연스럽게 흡수될 수 있도록 돕는다.