[KtN 김 규운기자]심혈관질환 예방을 목적으로 한 생체 내 유전자 편집 치료 CTX310의 임상 1상 결과는 LDL 콜레스테롤와 중성지방 수치를 절반 가까이 낮추며 기대를 뛰어넘는 치료 효과를 보였다. 그러나 DNA를 직접 수정하는 치료가 임상 현실로 이동하면서 규제, 윤리, 안정성 문제를 언제까지나 관찰해야 한다는 목소리가 함께 힘을 얻고 있다. CRISPR 기술은 질병을 일으키는 원인을 근본적으로 차단할 수 있는 잠재력을 가졌지만, 영구적 변화라는 점에서 의료 산업 전체에 새로운 규제 틀과 사회적 승인 과정이 필요하다는 분석이 제기된다.

유전자 편집 치료의 가장 중요한 논점은 변화의 영속성에 있다. 한 번 DNA가 수정되면 기존의 유전자 정보로 되돌리는 절차가 사실상 불가능하다. 간세포 표적 편집은 생식세포나 배아에 영향을 주지 않기 때문에 후세에 전달되지는 않는다. 하지만 편집 과정에 예기치 않은 변이가 발생할 경우 환자 개인의 평생 건강에 영향을 줄 수 있다. 의료 과학은 효능뿐 아니라 되돌릴 수 없는 변화에 대한 안전 증거를 요구받는다.

별도의 부작용 관리 체계도 필수 요소로 등장했다. CRISPR-Cas9 시스템은 표적 위치를 매우 정교하게 절단하도록 설계되지만, 유사한 DNA 염기서열을 가진 위치가 함께 편집될 가능성이 존재한다. 이를 off-target 효과라고 부른다. 유전자 편집으로 의도하지 않은 변이가 발생하면 종양 유발이나 세포 기능 이상으로 이어질 위험이 있다. 따라서 인체 투여 이후 장기간에 걸친 분자 수준 추적이 필요하다.